מחקר רב מרכזי בשלב 3 להערכת ®Dupixent (דופילומאב) לטיפול בדלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה במתבגרים (גילאי 17-12) עמד בנקודות הסיום העיקריות ובנקודות הסיום המשניות המרכזיות. במחקר זה, טיפול בדופיקסנט כטיפול חד-תרופתי שיפר באופן משמעותי את המדדים של החומרה הכוללת של המחלה, היעלמות נגעי העור, גירוד ומדדי בריאות מסוימים הקשורים באיכות החיים. דופיקסנט היא התרופה הביולוגית הראשונה והיחידה המראה תוצאות חיוביות באוכלוסיית מטופלים זו.

"דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה עלולה להעמיס נטל משמעותי על מתבגרים, שצריכים להתמודד עם נגעי עור מפרישים ועם גרד עיקש ומעיק בשנים המעצבות של חייהם", אומר ג'ורג' יאנקופולוס, (M.D., יPh.D) הנשיא והמדען הראשי של ריג'נרון. "דופיקסנט חוסמת את מסלול IL-4/IL-13 אשר התברר כגורם מרכזי בדלקת על רקע אלרגיה מסוג 2. אנחנו התחייבנו לחקור את הפוטנציאל של דופיקסנט במגוון מחלות דלקתיות מסוג 2 שאין להם מענה טיפולי מספק, כולל דלקת עור אטופית,  אסתמה, דלקת ושט אאוזינופילית, פוליפים באף, מחלת ריאות חסימתית כרונית ואלרגיה למזון".

מטופלים שטופלו בדופיקסנט הראו שיפור מובהק בחומרת המחלה לאחר 16 שבועות.

נקודות הסיום העיקריות היו שיעור המטופלים שהשיגו ציון הערכה כוללת של החוקר (IGA)י0 (נקי) או 1 (כמעט נקי) ו-75% שיפור במדד שטח דלקת העור וחומרתה (EASI-75, נקודת הסיום העיקרית המקבילה מחוץ לארה"ב) לאחר 16 שבועות. התוצאות כללו:

24% מהמטופלים שקיבלו מינון תלוי משקל של דופיקסנט כל שבועיים (200 מ"ג או 300 מ"ג) ו-18% מהמטופלים שקיבלו מינון קבוע של דופיקסנט כל ארבעה שבועות (300 מ"ג) השיגו את נקודת הסיום העיקרית – עור נקי או כמעט נקי (ציון IGAי0 או 1) – לעומת 2% מהמטופלים שקיבלו פלסבו (ערך p קטן מ-0.0001 ו-p=0.0007, בהתאמה).

41.5% מהמטופלים שקיבלו דופיקסנט כל שבועיים ו-38% מהמטופלים שקיבלו מינון דופיקסנט כל ארבעה שבועות השיגו שיפור של 75% ויותר בעור (EASI-75) לעומת 8% מהמטופלים שקיבלו פלסבו (ערך p קטן מ-0.0001).

בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל שבועיים נצפה שיפור של 66%, ואילו בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל ארבעה שבועות נצפה שיפור של 65% במדד EASI, בהשוואה ל-24% שיפור בקבוצה שקיבלה פלסבו (ערך p קטן מ-0.0001).

השיפור בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל שבועיים היה 48%, והשיפור בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל ארבעה שבועות היה 45.5%, בשינוי האחוז הממוצע מנקודת ההתחלה בסולם הדירוג המספרי של הגרד (NRS) בהשוואה ל-19% שיפור בקבוצה שקיבלה פלסבו (ערך p קטן מ-0.0001).

"אפשרויות הטיפול הזמינות נכון להיום למטופלים מתבגרים אלה, כגון טיפול מקומי בסטרואידים, סטרואידים פומיים ומדכאי מערכת חיסון שאינם סטרואידים, עלולות להיות מלוות בתופעות לוואי משמעותיות", אמר ד"ר (M.D.) אליאס זרהוני, סגן נשיא מו"פ גלובלי בסאנופי. "אנחנו ממשיכים לחקור את התפקיד של דופיקסנט בעיכוב של דלקות מסוג 2, הגורם המרכזי לדלקת עור אטופית, כדי לספק טיפול פוטנציאלי למתבגרים, שחלקם חיים עם המחלה כל חייהם. אופציה טיפולית שתתן מענה רחב ולא רק טיפול בסימפטומים".

פרופיל הבטיחות של דופיקסנט היה דומה לזה שנראה במבוגרים

שיעור תופעות הלוואי שנצפו במשך תקופת המחקר בקבוצות השונות היה דומה: 72% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל שבועיים, 64% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל ארבעה שבועות ו-69% בקבוצה שקיבלה פלסבו. לא היו תופעות לוואי חמורות או תופעות לוואי שהובילו להפסקת הטיפול בשתי הקבוצות שקיבלו דופיקסנט.

תופעות לוואי שניצפו בשיעור גבוה עם דופיקסנט כללו תגובות במקום ההזרקה (8.5% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל שבועיים, 6% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל ארבעה שבועות, בהשוואה ל-3.5% בקבוצה שקיבלה פלסבו) ודלקת הלחמית (10% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל שבועיים, 11% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל ארבעה שבועות, בהשוואה ל-5% בקבוצה שקיבלה פלסבו). מספר הזיהומים העוריים היה נמוך יותר בקבוצות שקיבלו דופיקסנט (11% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל שבועיים, 13% בקבוצה שקיבלה דופיקסנט כל ארבעה שבועות, בהשוואה ל-20% בקבוצה שקיבלה פלסבו).

תוצאות מפורטות של המחקר יוצגו בעתיד בכנסים רפואיים. נתונים אלה יוגשו לרשויות הרגולטוריות בהמשך השנה. ב-2016, מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) העניק סיווג של טיפול פורץ דרך לדופיקסנט כטיפול לדלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה (בגילאי 17-12 שנים) ובדלקת עור אטופית בדרגת חומרה קשה (בגילאי 6 חודשים עד 11 שנים).

הבטיחות והיעילות של דופיקסנט באוכלוסיית מתבגרים עם דלקת עור אטופית טרם נבדקה במלואה על ידי רשות רגולטורית כלשהי.

אודות מחקר דופיקסנט במטופלים מתבגרים

מחקר שלב 3, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו העריך את היעילות והבטיחות של דופיקסנט כטיפול חד-תרופתי במטופלים מתבגרים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה. למחקר גויסו 251 מטופלים בגילאי 17-12 שנים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה, שאת מחלתם לא ניתן היה לאזן כראוי עם תרופות מקומיות, או שטיפול מקומי אינו מומלץ עבורם. בסך-הכל, 92% ממטופלים אלו סבלו בו-זמנית מלפחות מצב אלרגי אחד, כגון נזלת אלרגית, אסתמה או אלרגיה למזון.

נקודת הסיום העיקרית של מחקר זה הייתה שיעור המטופלים עם ציון ההערכה הכוללת של החוקר (IGA)י0 או 1 בשבוע ה-16. סולם ההערכה הכוללת של החוקר מורכב מ-5 דרגות: מ-0 (נקי) עד 4 (חמור) המודד את החומרה הכוללת של הנגעים בעור. נקודת הסיום העיקרית המקבילה מחוץ לארה"ב ונקודת סיום משנית עיקרית בארה"ב הייתה שיעור המטופלים שהשיגו שיפור בעור של 75% ויותר כפי שנמדד ב-EASI-75 בשבוע ה-16. EASI הוא כלי המשמש למדידת היקף המחלה וחומרתה.

המטופלים שובצו באקראי לאחת משלוש קבוצות טיפול לתקופת מבוקרת של 16 שבועות: הקבוצה הראשונה טופלה בדופיקסנט בזריקה תת-עורית 200 מ"ג או 300 מ"ג כל שבועיים, תלוי משקל גוף (עם מנה התחלתית של 400 מ"ג או 600 מ"ג, בהתאמה). הקבוצה השנייה טופלה בדופיקסנט 300 מ"ג כל ארבעה שבועות (עם מינון התחלתי של 600 מ"ג), והקבוצה השלישית טופלה בפלסבו כל שבועיים.

אודות דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה

דלקת עור אטופית, סוג של אקזמה, הינה מחלה דלקתית כרונית שהתסמינים שלה מתבטאים בדרך כלל בפריחה על העור. דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה מאופיינת בפריחות המכסות לעתים קרובות חלק גדול משטח הגוף, ועלולות לכלול גרד עז ועיקש, יובש עורי, סדקים, אדמומיות, היווצרות גלד על העור והפרשות מהעור. גרד הוא אחד מהתסמינים המעיקים ביותר על המטופלים, והוא עלול לגרום למוגבלות. בנוסף, מטופלים עם דלקת עור אטופית בדרגת חומרה בינונית עד קשה חווים נטל מחלה ניכר, כולל נגעים מכאיבים בעור, וגרד עז.

תוכנית הפיתוח של דופילומאב

סאנופי ורג'נרון, חוקרות את ההשפעה של דופילומאב במגוון רחב של תוכניות קליניות לחקר מחלות המונעות ע"י דלקת מסוג 2. מחלות אלו כוללות: אסתמה (שלב 3), דלקת עור אטופית ( שלב 3, גילאי 6 חודשים- 11 שנים), פוליפים באף (שלב 3), דלקת ושט אאוזינופילית (שלב 2). בהמשך מתוכננים מחקרים למחלות ריאות חסימתית כרונית, אלרגיה לדשא ואלרגיה למזון (כולל בוטנים). שימושים אלו נמצאים תחת מחקר, והיעילות והבטיחות שלהם לא הוערכה ע"י רשות רגולטורית כלשהי. דופילומאב מפותח במשותף ע"י סאנופי ורג'נרון תחת הסכם שיתוף פעולה כלל עולמי.

על דופיקסנט

דופיקסנט מאושרת בארה"ב לטיפול בחולי דלקת עור אטופית בדרגה בינונית עד חמורה בחולים מבוגרים, שמחלתם אינה נשלטת ע"י טיפול טופיקלי, או כאשר טיפולים אלו אינם מומלצים מבחינה רפואית. דופיקסנט מאושרת לשימוש גם במספר מדינות נוספות כגון קנדה, אירופה ויפן. היעילות והבטיחות של דופיקסנט באוכלוסיית מתבגרים חולי דלקת עור אטופית, טרם נבדקה במלואה על ידי רשות רגולטורית כלשהי.

בנוסף, פוטנציאל השימוש של דופיקסנט באוכלוסיה מסוימת של מבוגרים ומתבגרים שמחלת האסתמה שלהם אינה נשלטת, נמצאת תחת בחינה רגולטורית של ה-FDA והאיגוד האירופאי. היעילות והבטיחות של דופיקסנט באוכלוסיות אלו, טרם נבדקה במלואה על ידי רשות רגולטורית כלשהי.

אודות סאנופי

סאנופי מקדישה את פעילותה לתמיכה באנשים המתמודדים עם אתגרים בריאותיים. אנו חברה ביו-פרמצבטית גלובלית המתמקדת בבריאות האדם. אנו מונעים תחלואה בעזרת חיסונים, ומספקים טיפולים הנלחמים בכאב ומקלים על הסבל. אנחנו עומדים לצד המעטים הסובלים ממחלות נדירות ולצד מיליוני האנשים עם מחלות כרוניות ארוכות טווח. עם יותר מ-100,000 אנשים ב-100 מדינות, סאנופי הופכת חדשנות מדעית לפתרונות רפואיים ברחבי העולם. Sanofi, Empowering Life.

אודות Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

ריג'נרון (NASDAQ: REGN) היא חברת ביוטכנולוגיה מובילה הממציאה תרופות משנות חיים לאנשים עם מחלות חמורות. את החברה יסדו והנהיגו במשך 30 שנה מדענים שהם רופאים, שהקנו לה את יכולתנו הייחודית לתרגם בעקביות פעם אחר פעם מדע לרפואה, יכולת שהניבה שישה טיפולים שקיבלו את אישור מינהל המזון והתרופות של ארה"ב, ומוצרים מועמדים רבים הנמצאים בפיתוח שכולם באו לעולם במעבדות שלנו. התרופות שלנו והתרופות הנמצאות בפיתוח מיועדות לסייע למטופלים עם מחלות עיניים, מחלות לב, אלרגיות ומחלות דלקתיות, כאב, סרטן, מחלות מידבקות ומחלות נדירות.

ריג'נרון מאיצה ומשפרת את התהליך המסורתי של ייצור תרופות באמצעות טכנולוגיות VelociSuite® שלנו, כגון, VelocImmune® המייצרת נוגדנים אופטימליים אנושיים לחלוטין, ויוזמות מחקר שאפתניות, כמו מרכז הגנטיקה של ריג'נרון המנהל את אחד ממרכזי הריצוף הגנטי הגדולים בעולם.

 

 

GZIL.DUPI.18.07.0080

 

 

 

 

 

 

 

 

נושאים קשורים:  דלקת עור אטופית,  דופיקנסט,  אטופיק דרמטיטיס,  מחקרים